Transplantace krvetvorných kmenových buněk z pupečníkové krve představuje efektivní alternativu k transplantaci těchto buněk od shodného dárce i u dětí s vzácným onemocněním – syndromem Hurlerové. Výsledky studie byly publikovány v březnu v časopisu Americké hematologické společnosti Blood.
I cukr může škodit
Syndrom Hurlerové je dědičná metabolická porucha, při níž se netvoří jeden z lysozomálních enzymů (α-L-iduronidáza), zodpovědný za štěpení dlouhých řetězců molekul cukru v lidském těle. Proto dochází k hromadění cukru a poškozování životně důležitých orgánů. Děti s touto vzácnou poruchou nemají dobrou prognózu. Následkem zvýšené hladiny cukru v organizmu trpí závažnými komplikacemi, například hluchotou, zastavením růstu, nemocemi kloubů, srdečních chlopní, které mohou vést ke smrti. Syndrom Hurlerové se léčí transplantací krvetvorných kmenových buněk, které dokáží nastartovat zdravou krvetvorbu i s chybějícím enzymem. Dopraví ho do všech orgánů, včetně mozku, a zabrání progresi onemocnění. Lékaři jsou však vystaveni rozhodnutí, který ze zdrojů krvetvorných kmenových buněk je pro pacienta nejvhodnější.
Nejlepší výsledky s pupečníkovou krví
Více informací naleznete v anglickém jazyce zde.