Klinická studie dětí s mozkovou obrnou je na Slovensku první svého druhu
V Bratislavě se u příležitosti Dne pupečníkové krve, který si připomínáme 6. října, setkali u kulatého stolu s novináři významní slovenští odborníci zabývající se kmenovými buňkami. Tématem diskuze bylo využití kmenových buněk v regenerativní medicíně včetně současných možností a vize budoucího využití. Měli jsme tedy příležitost k rozhovoru s MUDr. Jaroslavou Payerovou, primářkou Kliniky dětské neurologie Dětské fakultní nemocnice Bratislavě. Tématem rozhovoru byla léčba kmenovými buňkami a připravovaná klinická studie dětí s dětskou mozkovou obrnou, jejíž je MUDr. Payerová hlavní řešitelkou.
V Bratislavě se u příležitosti Dne pupečníkové krve, který si připomínáme 6. října, setkali u kulatého stolu s novináři významní slovenští odborníci zabývající se kmenovými buňkami. Tématem diskuze bylo využití kmenových buněk v regenerativní medicíně včetně současných možností a vize budoucího využití. Měli jsme tedy příležitost k rozhovoru s MUDr. Jaroslavou Payerovou, primářkou Kliniky dětské neurologie Dětské fakultní nemocnice Bratislavě. Tématem rozhovoru byla léčba kmenovými buňkami a připravovaná klinická studie dětí s dětskou mozkovou obrnou, jejíž je MUDr. Payerová hlavní řešitelkou.
V čem vidíte výhody používání kmenových buněk z pupečníkové krve?
Součástí Dětské fakultní nemocnice v Bratislavě je i Transplantační jednotka kostní dřeně, kde se už léta transplantují krvetvorné kmenové buňky pacientům s různými onkologickými a hematologickými onemocněními. Je však mnoho neurologických či metabolických a degenerativních onemocnění, která postihují centrální nervový systém a časem se zhoršují. Pacientům buď nějaká látka chybí, nebo jí mají nadbytek. Následkem toho pak dochází k poškození mozku. Pro trpícího člověka představuje podání kmenových buněk naději na doplnění toho, co chybí, nebo odstranění toho, co přebývá. Tak zajišťujeme ochranu mozkových buněk před poškozením.
Mělo by se začít s léčbou už v dětství?
Používání kmenových buněk v dětské neurologii je v začátcích, ale má velký potenciál. Některá neurologická onemocnění začínající v dětství mají progresivní průběh a pomocí této terapie by bylo možné jejich průběh zmírnit nebo onemocnění vyléčit. Pro společnost by to bylo přínosné. Mnohá onemocnění, která dnes neumíme vyléčit klasickými metodami, představují dobré kandidáty na využití kmenových buněk. Pacienti tak mají naději na kvalitnější život.
V současné době připravujete klinickou studii pacientů s dětskou mozkovou obrnou. Jak by u této diagnózy měly kmenové buňky účinkovat?
U dětské mozkové obrny je příčinou vzniku většinou takzvané ischemicko-hypoxické poškození mozku. Vzniká následkem nedostatku kyslíku, a proto mozkové buňky zanikají. Kmenové buňky by mohly nahradit poškozené mozkové buňky nebo by mohly alespoň nastartovat vlastní regeneraci mozkových tkání. Nedávnou jsem četla článek britských vědců, kde při pokusu autoři barevně označili kmenové buňky a vpravili je do poškozených a zdravých tkání. Zajímavé bylo, že buňky se nahromadily v oblasti poškozené tkáně a ve zdravé tkáni se rozptýlily.
V čem vidíte výhody využití vlastní pupečníkové krve u pacientů s dětskou mozkovou obrnou?
Výhoda pupečníkové krve spočívá v tom, že jde o autotransplantaci. Pacient dostává vlastní kmenové buňky. Tím pádem existuje minimální riziko komplikací souvisejících s transplantací, jako je syndrom vytváření protilátek transplantovaným štěpem napadajících hostitele (pacienta), který někdy může způsobit vážné komplikace. Další velkou výhodou pro naše malé pacienty je to, že odběr z kostní dřeně nebo tukové tkáně je bolestivý, vyžaduje určité zásahy, popřípadě anestézii, a tím i možnost komplikací. Odběr pupečníkové krve je jednoduchý, pro dítě bezbolestný a bezrizikový.
Je možné navodit u dětí regeneraci mozkových buněk i za několik měsíců nebo dokonce let od poškození?
Dětský mozek je o hodně plastičtější než mozek dospělého jedince. Po narození stále probíhá myelinizace. Myelin tvoří obaly kolem výběžků nervových buněk, mezi nimi vznikají spojení, která propojují oblasti mozku a navzájem se ovlivňují. A co je důležité, děje se tak dlouho po narození. Teď je tu možnost léčení kmenovými buňkami, které se dostanou do mozku, kde podpoří jeho určité plastické vlastnosti. Uvedu jednoduchý příklad pacienta, který rehabilituje. Do těla mu nevpravujeme žádné látky, pouze s ním cvičíme. Používáme určité pohybové sekvence, které se opakováním zafixují do mozku, což vede ke vzniku spojení mezi určitými centry a nahrazení funkce poškozených. Pravděpodobně jste již viděli pacienta po cévní mozkové příhodě, který byl kompletně ochrnutý, ale postupně začal chodit a podobně. Existuje i medikamentní léčba, ale rehabilitace je velmi důležitá. U pacientů s dětskou mozkovou obrnou využíváme hlavně rehabilitační postupy. Spoléháme se při tom na plasticitu jejich mozku a oni se někdy výrazně zlepší.
Jaké výsledky dosahují u podobných klinických studií vaši kolegové v zahraničí?
Podobných klinických studií v oblasti neurologie probíhá ve světě několik. Jednoznačně dokončená není žádná, ale jsou tu už první vlaštovky, které hovoří o možnosti úspěšné aplikace kmenových buněk u některých neurologických onemocnění. Co se týká dětské mozkové obrny, jednoznačně existuje určitý potenciál. Zatím můžeme říci, že klinické studie jsou slibné a mají nadějné předběžné výsledky. Proto jsme se zapojili do výzkumného záměru a budeme pracovat s pacienty s dětskou mozkovou obrnou, kteří mají uskladněnou vlastní pupečníkovou krev. O definitivních výsledcích budeme moci hovořit až po tom, co léčení podstoupí dostatečný počet pacientů, kteří budou dlouhodobě sledovaní. Nejde totiž o aplikaci, jejíž výsledek je okamžitě viditelný, jako když se například léčí bakteriální infekce.
Jaké zlepšení budete sledovat u dětských pacientů?
Půjde o týmovou práci mezi neurologem, transplantologem, psychologem a rehabilitačním lékařem. Bude se hodnotit motorický vývoj dítěte podle stanovených stupnic a kontroly budou prováděny jednou za půl roku. Dále půjde o neuropsychologické sledování ve spolupráci s dětským neuropsychologem, kde budeme sledovat vývoj dítěte po psychické stránce. A samozřejmě zaměříme pozornost na celkový neurologický stav dětských pacientů. U dětské mozkové obrny nejde jen o jednu příčinu onemocnění, proto budeme muset provést počáteční výběr vhodné skupiny pacientů, kteří budou průkopníky takových klinických studií.
Probíhají v oblasti neurologie i jiné klinické studie využití vlastních kmenových buněk?
Ve světě se vlastní kmenové buňky v rámci klinický studií aplikují například pacientům s roztroušenou sklerózou i autistickým dětem.
Jak vidíte budoucnost léčby pomocí kmenových buněk?
Každý nový objev a nová léčebná metoda přinášejí velký „boom.“ Z počátku máme tendenci používat ji na široké skupině pacientů. Po dlouhodobějších zkušenostech se nakonec vyselektují diagnózy, pro které je daná metoda nejvhodnější a má největší potenciál přinést optimální léčebný výsledek. Myslím si, že podobná situace se zopakuje s kmenovými buňkami. Je nutné k nim přistupovat s nadšením, ale i s určitou dávkou opatrnosti. Myslím si, že čas ukáže, ve kterých případech a v jakém období mohou být použité ve prospěch pacienta.
