Středně těžká forma dětské mozkové obrny kvalifikovala Nelly Vadovičovou ze Slovenska do dvojitě zaslepené klinické studie v nemocnici Duke University Hospital v Durhamu, USA. Dívenka musela splnit i jiná kritéria. Jedno z nejpodstatnějších se týkalo kvality skladované pupečníkové krve.
Těžký porod
Nelly přišla na svět před pěti lety, v roce 2008. Porod byl bez komplikací až do okamžiku, kdy vstoupila do porodních cest. Matka ztratila vědomí, dítě se zaseklo a lékaři použili kleště. „Když ji vynášeli ze sálu, měla fialové nožičky,“ vzpomíná otec Enrico, jak poprvé uviděl svoji dceru. Až později se dozvěděl, že Nelly byla bez kyslíku téměř čtyři minuty a její Apgar skóre bylo 3 – 5 – 5. Lékaři nevěděli, jestli přežije prvních dvacet čtyři hodin. Hned po narození ji intubovali. Sama začala dýchat po šesti hodinách a další tři dny strávila v inkubátoru. Jako zázrakem se její stav zlepšil. Velmi pomohlo, že byla donošená a při délce 53 cm vážila 3640 gramů. Zlepšily se i její vyhlídky. Podle vyjádření lékařů měla být úplně zdravá. Postupně se však začaly objevovat problémy. Nepřetáčela se, neseděla ani nelezla. Diagnózu vyslovil ortoped, když bylo dívence 13. měsíců. Spolu s označením dětská mozková obrna přišla úplně jiná prognóza: Nelly nebude nikdy chodit. Vadovičovi tomu odmítli uvěřit a začali zkoušet všechno, co současná medicína nabízí.
Na vlastních nohách
Vojtova metoda, hippoterapie, akupresura, pobyty v hyperbarické komoře a zejména pak v rehabilitačním centru přinesly výsledky v oblasti motoriky. I když Nelly ještě neumí sama vstát, dokáže s pomocí chodit. „Máme štěstí v neštěstí, že z toho nejhoršího nás postihlo to nejlepší,“ pochvaluje si pokroky maminka Mariana. Děvčátko je mentálně v pořádku a má obrovskou vůli cvičit. Jejím snem je běhat s kamarádkami ze školky.
Vadovičovi se o možnosti léčby dětské mozkové obrny kmenovými buňkami z pupečníkové krve dozvěděli z dopisu rodinné banky pupečníkové krve CordBlood Center, která touto formou informovala klienty o zahájení projektu Pomocná ruka. V rámci tohoto projektu zabezpečuje léčbu dětí jejich vlastní pupečníkovou krví v Evropě nebo USA včetně hrazení nákladů spojených s cestou a ubytováním rodiny. „Pupečníkovou krev jsme si nechali odebrat kvůli zvýšenému výskytu rakoviny v rodině. Netušili jsme, že se dá využít i u jiných diagnóz,“ svěřila se matka. Po jednání s jednou z nejlepších nemocnic v USA, Duke University Hospital v Durhamu, a podstoupení předepsaných kroků, odletěla celá rodina ze slovenských Voderad začátkem května 2013 na léčbu do zámoří.
Buněčná terapie
Nelly je jedno z dvou set dětí, které v Duke University Hospital léčili kmenovými buňkami z jejich vlastní pupečníkové krve. Současná klinická studie hodnotí, zda je infúze buněk z pupečníkové krve účinná při léčbě dětské mozkové obrny. V případě pozitivních výsledků je naděje na výraznou změnu postupu odběru i uskladnění pupečníkové krve při porodu. Odborníci vycházejí ze skutečnosti, že mozek dítěte je výrazně plastičtější než mozek dospělého jedince. Po narození stále probíhá myelinizace. Myelin tvoří obaly kolem výběžků nervových buněk, mezi nimi vznikají spojení, které propojují oblasti mozku a navzájem se ovlivňují. Důležité je, že se tak děje ještě dlouho po narození. Teď existuje možnost, že kmenové buňky, které se dostanou do mozku, podpoří jeho určité plastické vlastnosti. „Ještě nevíme moc o tom, jak se kmenové buňky v mozku chovají, ale myslíme si, že vylučují určité chemikálie nebo hormony, které pomáhají opravit poškozené mozkové buňky a vytvářejí nová spojení. Očekáváme, že to potrvá nejméně několik měsíců,“ vyhodnotila ve zkratce lékařka Jessica M. Sun z pediatrického oddělení Duke University Hospital. V několika případech došlo u malých pacientů k výraznému zlepšení hybnosti i řeči.
Čtyři dny
Vadovičovi na kliniku dorazili ráno v pondělí 6. května 2013. Nejdříve přišly na řadu formality, vyplňování dotazníků a dlouhý rozhovor s řešiteli klinické studie o všech aspektech léčby. Odpoledne čekala Nelly první vyšetření, neurologické a psychologické. V úterý podstoupila nejdříve magnetickou rezonanci s premedikací a první infúzi, kterou prospala. „Naše klinická studie je označená jako dvojitě zaslepená. To znamená, že jedna polovina dětí dostane vlastní pupečníkovou krev, druhá pak infúzi s neškodnou tekutinou. Obě jsou růžové. Děti se pak vrátí za rok od této první léčebné návštěvy. Pokud během první návštěvy dostaly vlastní pupečníkovou krev, dostanou na druhé návštěvě placebo a naopak,“ objasňuje postup léčby hlavní řešitelka studie, celosvětově známá profesorka Joanne Kurtzbergová.
Středa se nesla ve znamení podrobných vyšetření sluchu, řeči a činností zaměřených na jemnou motoriku, jako je navlékání korálků, zapínání knoflíků, skládání kostek apod. Poslední den absolvovala Nelly přibližně čtvrthodinové cvičení s hlavním důrazem na hybnost dolních končetin. Až se Vadovičovi za rok vrátí, čeká je to samé. Při třetí návštěvě za dva roky se otevřou obálky a zjistí se, zda a do jaké míry došlo u dětí ke zlepšení po podání vlastních kmenových buněk.
MUDr. Jaroslava Payerová, primářka Kliniky dětské neurologie DFNsP v Bratislavě:
„Dětská mozková obrna vzniká následkem poškození mozku v období před porodem, během porodu nebo krátce po něm z různých příčin. Nejčastější bývá nedostatek kyslíku, takzvané hypoxicko-ischemické poškození mozku. Následkem je porucha zasažené oblasti mozku, zejména motoriky, a dochází k ochrnutí. Motorické opoždění je často doprovázeno zaostáváním vývinu mentálních funkcí. Mohou se přidat i jiné příznaky, například epileptické záchvaty. Na základě výsledků experimentálních výzkumů kmenových buněk můžeme předpokládat, že tyto buňky jsou schopné dostat se na místo poškození a navodit určité reparační a regenerační procesy v mozku.“
RNDr. Miroslav Kubeš, CSc., zástupce Cord Blood Center
„Kmenové buňky z pupečníkové krve se dnes využívají k běžné léčbě více jak osmdesáti onemocnění. Poslední roky ukazují, že mohou být velmi přínosné i v další oblasti – regenerativní medicíně. Ta se zabývá obnovou poškozených tkání a orgánů pomocí kmenových buněk. V současnosti probíhá několik klinických studií zkoumajících regenerativní potenciál pupečníkové krve, například při diagnóze dětské obrny, diabetu I. typu, získané hluchotě dětí, autizmu nebo revmatoidní artritidě.“
