Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil 17. dubna letošního roku novou buněčnou terapii ke snížení rizika infekce po transplantaci krvetvorných kmenových buněk u pacientů s rakovinou krve. Jedná se o přípravek Omisirge (s účinnou látkou omidubicel) od izraelské biotechnologické společnosti Gamida Cell, který má pacientům pomoci rychleji se zotavit po transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
Přípravek je založený na krvetvorných kmenových buňkách získaných z pupečníkové krve dárce a byl schválený k léčbě pacientů od věku 12 let, kteří mají indikovanou transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
Rakovina krve, která v USA představuje přibližně 10 % všech případů rakoviny, vzniká tehdy, když se začnou množit abnormální krevní buňky, čímž se naruší schopnost normálních krevních buněk vykonávat základní funkce. Patří sem například akutní myeloidní leukemie, akutní lymfoblastová leukemie, chronická myeloidní leukemie a myelodysplastický syndrom.
Transplantace krvetvorných kmenových buněk je běžnou léčbou rakoviny krve. Zahrnuje vložení zdravých krvetvorných kmenových buněk do těla pacienta s cílem obnovit normální funkci krve. Jedním ze zdrojů zdravých krvetvorných buněk je pupečníková krev. Před transplantací pacienti často podstupují ozařování nebo chemoterapii, aby se zničily nefunkční krevní buňky. Jelikož tento proces oslabuje imunitní systém, častým rizikem jsou závažné a někdy i smrtelné infekce.
Omisirge se podává intravenózně a skládá se ze dvou vaků. První obsahuje kultivované lidské alogenní krvetvorné kmenové buňky z pupečníkové krve, které jsou zpracované a kultivované nikotinamidem – formou vitamínu B3, a druhý obsahuje nekultivovanou část alogenní jednotky pupečníkové krve. Léčba urychluje obnovu neutrofilů (typ bílých krvinek, které pomáhají chránit organismus před infekcemi) a snižuje riziko infekce po transplantaci.
Bezpečnost a účinnost léku Omisirge potvrdila randomizovaná multicentrická studie, do níž bylo zařazeno 125 pacientů s potvrzenou rakovinou krve ve věku od 13 do 65 let. Účinnost byla založena na délce času potřebného k obnově neutrofilů a na výskytu infekcí po transplantaci. V klinických zkouškách se ukázalo, že Omisirge vrací hladinu neutrofilů na normální hodnoty do 12 dní od podání, v porovnání s 22 dny při standardní transplantaci pupečníkové krve. Výsledkem byla i nižší míra infekcí.
Podání léku Omisirge má klasické dlouhodobé výhody transplantace pupečníkové krve (v porovnání s kostní dření nebo periferní krví), pokud jde o lepší prožívání pacientů a nižší míru onemocnění štěpu proti hostiteli. U kostní dřeně je oproti pupečníkové krvi kratší doba přihojení štěpu, ovšem nový lék Omisirge zajistí ještě rychlejší přihojení.
Peter Marks, ředitel Centra pro hodnocení a výzkum biologických léků FDA, uvedl, že schválení léku je „pro pacienty s rakovinou krve důležitým pokrokem v léčbě buněčnou terapií. Urychlení návratu bílých krvinek do těla může snížit možnost závažné infekce, která je spojená s transplantací krvetvorných kmenových buněk.“
V podobném duchu se vyjádřil i Abbey Jenkins, prezident a výkonný ředitel společnosti Gamida Cell: „Schválení léku Omisirge Americkým úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) je významným pokrokem v léčbě pacientů s hematologickými malignitami. Jsme přesvědčeni, že může zvýšit dostupnost transplantace krvetvorných kmenových buněk a pomoci zlepšit výsledky pacientů.“
Schválení nového léku pozitivně zhodnotil i Steven Devine, hlavní lékař Národního programu dárcovství kostní dřeně v USA: „Schválení léku Omisirge je významným pokrokem v oblasti transplantace krvetvorných kmenových buněk.“
Lék Omisirge získal od FDA označení přelomové terapie a prioritní hodnocení. Společnost Gamida Cell ho plánuje dodávat do transplantačních center do 30 dní od začátku výroby.
Pro odvětví pupečníkové krve jde o historický okamžik. Ovšem v konečném důsledku je nejdůležitějším faktorem, který stojí za schválením tohoto léku, ta skutečnost, že naplní dosud neuspokojené medicínské potřeby pacientů.
Zdroje:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell
https://parentsguidecordblood.org/en/news/1st-fda-approval-omisirge-expanded-cord-blood
