Britští lékaři vyléčili malé pacienty, kteří trpěli smrtelnými dědičnými chorobami, pomocí průlomové terapie, která využívá vlastní kmenové buňky. Tato léčba znamená začátek nové éry v léčbě genetických onemocnění.
Pacienti s nejzávažnějšími formami vzácné poruchy krve Wiskott-Aldrichův syndrom, kteří podstoupili tuto léčbu, jsou už čtyři roky bez známek onemocnění. I když toto onemocnění postihuje méně než sto dětí v Británii, průkopnická terapie nabízí naději tisícům lidem, kteří trpí jinými genetickými onemocněními krve jako např. srpkovitá anémie.
Daniel Wheeler, 15 let, z Bristolu patří mezi sedm dětí, které podstoupily novou genovou terapii probíhající v Londýně a Paříži. Danielovi bylo diagnostikováno toto onemocnění ve věku dvou let a potřeboval častou zdravotní péči při zvládání jeho symptomů jako těžký ekzém, astma a neschopnost bojovat s infekcemi. Jeho starší bratr zemřel na komplikace spojené s touto chorobou. V roce 2011 podstoupil genovou terapii a od té doby nevykazuje žádné příznaky onemocnění. Lékaři věří, že je zcela vyléčen.
Danielova matka Sarah se vyjádřila:
„Daniel od svých dvou let strávil hodně času v nemocnici, nyní je jeho kůže čistá, bez ekzému, má pouze astma. To znamená, že konečně může začít žít svůj život.“
Adrian Thrasher, profesor dětské imunologie, z Great Ormond Street Hospital v Londýně, jednoho z center, kde se studie realizuje, je přesvědčen, že léčba nabízí novou naději pro lidi, kteří trpí nevyléčitelnými nemocemi.
„Vstupujeme do nové éry, kde genetické terapie otevírají nový přístup v medicíně a nabízejí naději pacientům, u nichž konvenční léčba dobře nefunguje nebo prostě není k dispozici.“
„Naše práce ukazuje, že tato metoda je úspěšná u pacientů, kteří v minulosti měli jen velmi malou šanci na přežití, aniž by našli vhodného dárce kostní dřeně. To také poukazuje na potenciál v léčbě velkého počtu dalších onemocnění, pro které jsou stávající terapie buď nevyhovující nebo nejsou k dispozici.“
Léčba se provádí tak, že se pacientovi odeberou krvetvorné kmenové buňky z kostní dřeně pacienta a následně se v nich vymění vadná část genetického kódu za zdravý gen. Kmenové buňky se pacientovi vrátí a ty začnou produkovat zdravé krvetvorné buňky, které jsou bez výskytu onemocnění.
Sedm dětí ve věku od osmi měsíců do 15 let byly vybrány do studie proto, že se jim nepodařilo najít shodného dárce kostní dřeně. Bez transplantace kostní dřeně tito pacienti obvykle nepřežijí do dospělosti.
Všechny děti ve studii měly ekzém a související opakující se infekce, mnozí i prudké krvácení a v jednom případě dítě skončilo na invalidním vozíku.
Během léčby děti strávily v nemocnici průměrně 25 dní, dva roky po léčbě ani jeden den. Dítě na invalidním vozíku bylo schopno opět chodit.
Fulvio Mavilio, hlavní vědecký ředitel v Genethon, biotechnologické společnosti, která vyvinula léčbu, řekl:
„Je to poprvé, co genová terapie založená na geneticky modifikovaných kmenových buňkách byla testována v mezinárodní klinické studii a probíhala v různých centrech a zemích; potvrzuje použitelnost a velký léčebný účinek .“
Výzkum byl publikován v časopise Journal of American Medical Association.
Zatímco se dosud kmenové buňky z pupečníkové krve (jakož i jiných zdrojů) od pacientů, kteří trpí geneticky podmíněnými onemocněními považovaly za nepoužitelné, tento výzkum otevírá nové možnosti jejich využití.
Zdroj: www.telegraph.co.uk
